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2016-02-25

ESTEVE et UAB étendent leurs recherches à deux nouvelles thérapies géniques pour le syndrome de Sanfilippo B et le syndrome de Hunter

ESTEVE et UAB étendent leurs recherches à deux nouvelles thérapies géniques pour le syndrome de Sanfilippo B et le syndrome de Hunter



BARCELONE, Espagne, February 25, 2016 /PRNewswire/ --

ESTEVE consolide sa plateforme de thérapie génique avec l'addition de deux nouvelles thérapies géniques expérimentales, l'EGT-201 pour le syndrome de Sanfilippo B et l'EGT-301 pour le traitement du syndrome de Hunter, toutes deux développées en collaboration avec le groupe du Professeur Fàtima Bosch à l'Universitat Autònoma de Barcelona (UAB). L'EGT-201 et l'EGT-301 rejoignent l'EGT-101, conçue pour traiter le syndrome de Sanfilippo A.

     (Logo: http://photos.prnewswire.com/prnh/20160222/335726LOGO ) ESTEVE a annoncé que l'EMA et la FDA américaine avaient accordé le statut de médicament orphelin à son nouveau programme de thérapie génique EGT-301 pour le traitement du syndrome de Hunter ou mucopolysaccharidose II (MPS II). L'EGT-301 est composé d'un vecteur viral adéno-associé de sérotype 9 (AAV9) contenant le transgène humain Iduronate-2-sulfatase (I2S) conçu pour remédier à l'insuffisance fonctionnelle I2S chez les patients atteints du syndrome de Hunter. ESTEVE démarre actuellement le développement préclinique réglementaire de l'EGT-301.

L'EGT-101, le projet phare de la plateforme de thérapie génique d'ESTEVE, est composé d'un vecteur AAV9 contenant le transgène humain sulfamidase (SGSH) et vise à remédier à l'insuffisance fonctionnelle en SGSH chez les patients atteints du syndrome de Sanfilippo A. ESTEVE prévoit de commencer les essais cliniques de phase I/II pour l'EGT-101 d'ici fin 2016. L'EGT-101 a été désigné médicament orphelin par la FDA et l'EMA en 2011.

L'EGT-201 est composé d'un vecteur AAV9 contenant le transgène alpha-N-acetyglucosaminidase (NAGLU) et vise à remédier à l'insuffisance fonctionnelle du NAGLU chez les patients atteints du syndrome de Sanfilippo B. ESTEVE démarre actuellement le développement préclinique réglementaire de l'EGT-201. L'EGT-201 a été désigné médicament orphelin par la FDA et l'EMA en 2013.

« Avec l'ajout de l'EGT-201 et de l'EGT-301 créant une solide réserve de projets, ESTEVE réaffirme son engagement à développer les thérapies géniques pour traiter les maladies rares graves et invalidantes. ESTEVE envisage d'étendre sa plateforme à d'autres maladies actuellement sans traitement afin de répondre aux besoins des patients et de devenir une référence dans le champ de la thérapie génique pour les maladies rares », a déclaré le Dr Carlos Plata, directeur scientifique chez ESTEVE.

« Le statut de médicament orphelin obtenu pour les trois projets montre l'excellence des capacités de découverte préclinique de l'UAB, tout en renforçant le partenariat public-privé entre l'Université et ESTEVE », a ajouté Fàtima Bosch, directrice du Centre de biotechnologie animale et de thérapie génique de l'UAB.

Ces projets ont reçu le soutien financier du ministère espagnol de la Santé, de la Politique sociale et de l'Égalité et du ministère espagnol de l'Économie et de la Compétitivité.

Les syndromes de Sanfilippo Type A et B et de Hunter sont des maladies lyosomales dans lesquelles une enzyme donnée a perdu son activité fonctionnelle, résultant dans l'accumulation de substrats glycosaminoglycanes. Cela conduit à une perturbation de la fonction cellulaire dans plusieurs tissus et organes, dont le cerveau. La fréquence de ces pathologies est comprise entre 0,5 et 1 cas sur 100 000 naissances. Dans tous les cas, la qualité de vie peut être considérablement affectée et dans les cas les plus graves, l'espérance de vie est fortement réduite.

Plus de renseignements sur les syndromes de Sanfilippo et de Hunter :

http://www.esteve.es/EsteveFront/CargarPagina.do?pagina=idi_rd_portfolio_sanfilippo.jsp&div=idi&lng=en

 




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Source : PR Newswire

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